AFECTA A MÁS DE 4.000 PERSONAS EN ESPAÑA
Autorizado el primer ensayo clínico en humanos de un fármaco español para frenar la ELA
La lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) ha alcanzado un hito histórico en la ciencia española. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha dado luz verde para iniciar el primer ensayo clínico con el fármaco AP-2, una molécula descubierta por investigadores del CSIC.
Este tratamiento, que ya fue designado como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento el pasado año, supone un cambio de paradigma: mientras que los tratamientos actuales son paliativos, este nuevo compuesto aspira a ralentizar e incluso frenar la progresión de la enfermedad.
El proceso de investigación, liderado por las científicas Ana Martínez y Carmen Gil en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas, comenzará su Fase I este mes de abril. En esta etapa inicial, el fármaco se administrará a 70 voluntarios sanos en el Hospital de La Princesa de Madrid para evaluar su seguridad y cómo lo procesa el organismo. Si los resultados son satisfactorios, se espera que en enero de 2027 comiencen las pruebas directamente con pacientes, un paso decisivo para una enfermedad que actualmente afecta a más de 4.000 personas en España y carece de cura.
El objetivo es reparar las neuronas motoras
La clave de este fármaco reside en su capacidad para actuar sobre la proteína TDP-43, que aparece alterada en el 97% de los pacientes con ELA. En condiciones normales, esta proteína reside en el núcleo de las células, pero en los enfermos se desplaza hacia el exterior, formando cúmulos tóxicos que acaban provocando la muerte de las motoneuronas.
Estas células son las encargadas de transmitir las órdenes del cerebro a los músculos, y su pérdida es la que causa que los pacientes dejen de poder moverse, hablar o respirar. El fármaco AP-2, que se administra de forma sencilla mediante cápsulas, actúa bloqueando una enzima específica que modifica negativamente a esta proteína.
En los ensayos realizados previamente con modelos celulares y animales, los científicos observaron cómo la proteína TDP-43 recuperaba su equilibrio natural y regresaba al núcleo celular para cumplir su función. Este mecanismo de "reparación" celular es el que alimenta la esperanza de que el tratamiento pueda detener el avance de la neurodegeneración.
Un hito para la ciencia pública
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa especialmente cruel con una esperanza de vida que suele oscilar entre los tres y cinco años tras el diagnóstico. Hasta ahora, el único fármaco disponible en Europa solo lograba alargar la supervivencia unos pocos meses. Por ello, que una investigación surgida de la sanidad pública española llegue a la fase de ensayo clínico es un éxito sin precedentes que pone de relieve la importancia de la inversión en ciencia de vanguardia.
A través de la empresa nacida del CSIC, Molefy Pharma, se busca ahora validar en humanos los prometedores resultados obtenidos en el laboratorio. Aunque los investigadores mantienen la cautela necesaria en estos procesos, el inicio de este ensayo clínico representa la luz al final del túnel para miles de familias que esperan una solución terapéutica real contra una de las enfermedades más complejas de la medicina actual.