EDITAR Y ELIMINAR LETRAS DEL ADN
Una nueva técnica para modificar el ADN permite corregir casi el 90% de las enfermedades genéticas
Los investigadores del Instituto Broad del MIT y Harvard (Estados Unidos) han desarrollado la técnica 'prime editing', la única que consigue modificar el genoma humano con precisión y eficacia hasta la fecha.
La nueva técnica combina las dos moléculas más importantes de la biología molecular, la CRISPR-Cas9 y la transcriptasa inversa. A la vez, incluye un nuevo ARN, el pegRNA, con el que es posible realizar cualquier tipo de modificación de una sola letra del ADN y guiar a una nueva letra hasta la posición deseada. La combinación de estos elementos es lo que ha hecho que esta técnica sea más eficaz que las anteriores.
'Prime editing' usa el pegRNA para dirigir la inserción de nuevas secuencias genéticas, y la primera proteína del Cas9 para hacer rupturas cercanas de cada hebra del ADN y, así conseguir cortar el ADN por completo. Estas herramientas pueden alterar los genes diana de cualquier lugar en específico e, incluso, insertar nuevas secuencias recombinadas de un nuevo ADN en el mismo sitio.
Los investigadores también han logrado realizar ediciones exitosas de células humanas y de roedores con 12 maneras de reemplazo de una letra del ADN por otra, inserciones de nuevos segmentos de hasta 44 letras, con la eliminación de hasta 80 letras y, con modificaciones que combinan estos tipos de ediciones.
David Lui, coordinador del estudio, asegura que gracias a 'prime editing' son capaces de corregir las variantes genéticas que causan la anemia drepanocítica (células falciformes) con la conversión de una base T a una A del ADN, y la enfermedad Tay-Sach con la eliminación de cuatro letras de una zona concreta del genoma humano.
Los científicos destacan que es necesario continuar las investigaciones sobre esta nueva técnica para probar y mejorar su eficacia en diferentes tipos de células aplicadas a animales para que empezar a aplicarlo en humanos.