La pequeña Matilde empieza su tratamiento con el fármaco más caro del mundo

La familia de Matilde necesitaba casi dos millones de euros para poder financiar el único medicamento que puede curar a la bebé, que padece atrofia muscular espinal de tipo 1. Gracias a la movilización de la sociedad portuguesa los han conseguido y ahora la pequeña ha comenzado el tratamiento en el Hospital Santa María de Lisboa. Así lo han comunicado sus padres en una publicación que han compartido en Facebook.

El fármaco, que es el más caro del mundo, se llama Zolgensma y se encuentra en fase de ser aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, por lo que será administrado con una autorización especial en un periodo de seis horas en las que la bebé prescindirá de respiración artficial. Con este fármaco, los médicos esperan reparar las células que la enfermedad ha destruido en el cuerpo de Matilde.

Zolgensma fue autorizado el pasado mayo en Estados Unidos y tiene un coste de 1,9 millones de dólares que inicialmente iban a estar financiados por las campañas sociales que los padres de la niña han desarrollado en los últimos meses. Finalmente "será el Estado portugués quien financie el fármaco", según ha asegurado el presidente de la Asociación Portuguesa Neuromuscular (APN) Joaquim Brites.

El alto precio del fármaco está justificado, según los laboratorios, por la difícil y extensa investigación que ha sido necesaria para crearlo. El medicamento también se usará para intentar curar a Natalia, otra bebé que padece la misma enfermedad y que será tratada en el mismo centro hospitalario que Matilde.

Desde que se empezó a registrar esta enfermedad rara, se estima que hay unos 400 bebés afectados en todo el mundo, 20 de ellos en Portugal, según ha explicado Eulalia Cuadrado, la neuropediatra del Centro Infantil del Hospital CUF Descobertas de Lisboa.

La atrofia muscular espinal de tipo 1 puede llegar a causar una pérdida de las capacidades motoras y una parálisis progresiva. Se trata de una enfermedad muy grave que provoca que los recién nacidos que la sufren no superen, de media, los dos años de vida.