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¡ENHORABUENA!
Desde instituciones punteras como la Universidad de Pensilvania y el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, Carl June y Michel Sadelain han impulsado una técnica con impacto directo en la práctica hospitalaria. El avance ha redefinido la forma de tratar determinados tumores.
El Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en Biología y Biomedicina ha sido concedido en su XVIII edición a Carl June (Universidad de Pensilvania) y Michel Sadelain (Universidad de Columbia) por revolucionar los tratamientos contra el cáncer a través de la inmunoterapia basada en las llamadas células CAR-T.
Ambos galardonados fueron pioneros de esta innovadora estrategia terapéutica, que consiste en extraer linfocitos T del sistema inmune del propio paciente, cultivarlos en el laboratorio y modificarlos genéticamente para que sean capaces de reconocer y destruir selectivamente las células cancerosas al reinyectarse en su cuerpo, logrando así la remisión de la enfermedad.
Los "estudios complementarios" de June y Sadelain, tanto en el ámbito de la investigación básica como en la aplicación clínica de las células CAR-T, han permitido el desarrollo de "terapias para el tratamiento de pacientes con distintos tipos de cáncer de sangre, como la leucemia", de las que ya se han beneficiado "decenas de miles de personas, entre ellas numerosos niños", según resalta el jurado.
Además, este método "se está desarrollando ahora también para el tratamiento de tumores sólidos", como los de mama, próstata, colon y páncreas, así como para el abordaje de "enfermedades infecciosas y enfermedades autoinmunes", impulsando así un amplísimo y prometedor campo de investigación biomédica que "está revolucionando la terapia celular por medio de la ingeniería genética", concluye el acta del premio.
"Con esta técnica, gracias a la ingeniería genética lo que conseguimos básicamente es transformar los linfocitos T del propio paciente en soldados entrenados para reconocer y matar a las células cancerosas", explica Ali Shilatifard, titular de la Cátedra Robert Francis Furchgott de Bioquímica y Pediatría en la Universidad Northwestern (Chicago, Estados Unidos) y presidente del jurado. "Miles de pacientes ya han sido tratados con este método, y no tengo ninguna duda de que en el futuro muchos más se van a beneficiar de ello".
"Lo que han logrado June y Sadelain puede definirse como un cambio de paradigma que, como ocurre con casi todas las grandes ideas, sorprende por su sencillez. La idea que tenemos todos es que nuestro sistema inmune, los linfocitos T, están diseñados para combatir los patógenos, pero estos investigadores han demostrado que se pueden reprogramar nuestros propios linfocitos T para atacar directamente a las células cancerosas", resalta por su parte Óscar Marín, catedrático de Neurociencia y director del Centro de Neurobiología del Desarrollo y del Centro MRC de Trastornos del Neurodesarrollo en King's College London (Reino Unido), que ha actuado como secretario del jurado.
Según Marín, de esta forma cambiaron el paradigma con una nueva terapia celular en la que se utiliza la ingeniería genética para reconfigurar esas células, de tal manera que puedan seleccionar exactamente la diana sobre la que actúan.
"Lo novedoso no es únicamente la capacidad que ya han demostrado para interferir en ciertos tipos de cáncer, sino las múltiples posibilidades que abre para nuevos tratamientos frente a muchas otras enfermedades", añade.
Desde la Universidad de Pensilvania, Carl June investigaba nuevas terapias para personas con sida cuando logró un avance clave para el desarrollo clínico de las células CAR-T. Su interés por la inmunología se había despertado ya en los años setenta durante sus estudios de medicina, influido por una experiencia personal: su madre padecía una enfermedad autoinmune presente en su familia.
Tras los primeros avances experimentales de Michel Sadelain, el principal reto era comprobar si esta terapia celular funcionaría en pacientes, ya que existía el temor de que el sistema inmunitario destruyera las células modificadas.
En 1997, June demostró que linfocitos T alterados genéticamente podían sobrevivir y persistir en el organismo humano, una propiedad esencial para combatir tumores a largo plazo. Este hallazgo abrió la puerta a los primeros ensayos clínicos en personas con leucemia.
En 2010, dos pacientes terminales recibieron por primera vez una transfusión con estas células en un ensayo muy experimental. Los resultados superaron lo observado en modelos animales: uno de ellos se curó con una sola infusión y mantuvo las células modificadas durante una década, mientras que el segundo continúa vivo.
En paralelo, Sadelain lideró ensayos similares en pacientes con leucemias y linfomas resistentes a los tratamientos convencionales, cuyos resultados confirmaron la eficacia de esta estrategia en cánceres de la sangre.
El éxito clínico de esta estrategia llevó a la aprobación de la primera terapia con células CAR-T por la FDA en 2017 para leucemias agudas y algunos linfomas refractarios en niños y adultos jóvenes. Un año después, la Agencia Europea de Medicamentos autorizó su uso en la UE y, desde entonces, más de 50.000 personas con cánceres de la sangre han recibido este tratamiento. Hoy existe un amplio consenso en que la modificación genética del sistema inmunitario puede ser eficaz allí donde han fracasado otras opciones terapéuticas.